Nagy lépés egy kis egértől

Áttörés az örökletes betegségek gyógyításában

Minden szülő rémálma, hogy leendő gyereke valamilyen rendellenességgel jön a világra. Sajnos a félelem nem alaptalan: még a terhesség teljes időszaka alatti kellő odafigyelés mellett is kialakulhat komoly probléma.

2011.06.27 12:07Szilágyi Szabolcs - ma.hu
nyomtatásKinyomtatom
beszélj rólaFórumozok róla
+Nagyobb betűméret-Kisebb betűméretbetűméret

Van ugyanis egy olyan tényező, melynek kiküszöbölésére a modern orvostudomány eddig nem sok megoldást tudott kínálni: az örökletes betegségek csoportja. Ha a szülők rendelkeznek valamilyen hibás génnel - márpedig ilyennel mindenki rendelkezik -, akkor az, még ha a felnőtt emberben nem is okoz problémát, az utódokban a génkeveredés miatt a "felszínre" kerülhet.

A téma tehát orvosi szempontból igen érdekes, éppen ezért számos jelentős kutatás folyik az örökletes betegségek különböző fajtájával kapcsolatban. A Philadelphiai Gyermekkórház vezető kutatója, Dr. Katherine High nemrég áttörésről számolt be a Nature magazinban. Leírása szerint a kutatók rá tudták venni kísérleti egerek sejtjeit, hogy azok megjavítsanak egy hibás gént. Azonban maga a folyamat nem pont úgy zajlott le, ahogy azt elvárták: a sérült gén javítása helyett a sejtek inkább előállítottak egy egészséges példányt.

Forrás: ALAMY

A kutatás során egy olyan sérült gént vizsgáltak, mely a haemophilia, vagyis a vérzékenység kialakulásáért felelős. Ez az öröklődő betegség egyes véralvadási faktorok hiányában nyilvánul meg; egyik legismertebb szenvedő alanya az első világháború során kivégzett orosz cár, II. Miklós fia, Alekszej volt. A Romanovok körében felbukkanó DNS-deformáció továbböröklődésének az akkori idők drasztikus vérengzései vetettek véget, ám a mai kor emberének már a nem túl távoli jövőben lehetősége lesz igazi gyógymódban részesülni az egyébként még mai is életveszélyesnek számító kór gyógyítását illetően. A kutatók úgy vélik, felfedezésük révén jobban kezelhetővé válik az immunrendszert, csontvelőt és májat érintő betegség.

Maga a "génszerkesztés" enzimek használatával működik, ezzel nyitják fel a DNS-t. Ezt követően az új gén megfelelő helyre való beültetésével oly módon változtatható meg a páciens örökítőanyaga, hogy az már nem tartalmazza a hibás részletet.

Az eredmények azért tűnnek igen bíztatónak, mert az örökletes betegségek harmadát egyetlen hibás gén okozza, amelyek ezzel a módszerrel relatíve könnyen gyógyíthatóak lehetnek. Nem szabad azonban elfelejteni, hogy egyelőre csupán az egerekkel végzett kísérleteken van túl a philadelphiai csapat, Dr. High jelenleg nagyobb testű állatokon való kutatásokat tervez. A szokásos kísérleti, tesztelési procedúrák menetét és idejét ismerve az első emberi alkalmazásra még nagyjából egy évtizedet kell várnunk.

Kapcsolódó írások:

Figyelem! A cikkhez hozzáfűzött hozzászólások nem a ma.hu network nézeteit tükrözik. A szerkesztőség mindössze a hírek publikációjával foglalkozik, a kommenteket nem tudja befolyásolni - azok az olvasók személyes véleményét tartalmazzák.

Kérjük, kulturáltan, mások személyiségi jogainak és jó hírnevének tiszteletben tartásával kommenteljenek!

Amennyiben a Könyjelző eszköztárába szeretné felvenni az oldalt, akkor a hozzáadásnál a Könyvjelző eszköztár mappát válassza ki. A Könyvjelző eszköztárat a Nézet / Eszköztárak / Könyvjelző eszköztár menüpontban kapcsolhatja be.