Az érintettek 25 éves korukra általában meghalnak
Javítható az izomsorvadásért felelős gén hibája?
A kanadai Université Laval Orvosi Karának kutatói bebizonyították, hogy ki lehet javítani a Duchenne-féle izomsorvadásért felelős gén hibáját.
2010.04.24 17:50medipress.huA Duchenne-féle izomsorvadás örökletes betegség, minden 3500. fiút érinti. Az izomsorvadás progresszív és kora gyermekkorban kezdődik, az érintettek 25 éves korukra rendszerint meghalnak.
A betegséget a disztrofin gén mutációi okozzák, amelyek hatására megváltozik a gén szerkezete és nem termelődik az azonos nevű fehérje.
Jacques P. Tremblay professzor és munkatársai egy francia céggel együttműködve olyan enzimeket (meganukleázokat) hoztak létre, amelyek kijavítják a disztrofin gén hibáit.
Az in vitro tesztek során a kutatók ezeket az enzimeket kódoló géneket ültettek emberi izomsejtekbe, majd in vivo egerekben is megismételték ezt. Mindkét tesztsorozat azt mutatta, hogy a meganukleázok képesek voltak helyreállítani a disztrofin gén eredeti szerkezetét és visszaállítani a fehérjetermelést az izomsejtekben.
Az emberi kipróbálás előtt azonban még számos akadályt kell leküzdeni. „Először azt kell bizonyítanunk kísérleti állatokon, hogy lehetséges közvetlenül az izomsejtekbe beültetni a disztrofin génre specifikus meganukleáz génjét és azt, hogy ez valóban beindítja a fehérje termelését” – magyarázta a professzor.
„Még mindig két-három évnyire vagyunk ettől a szakasztól, az embereken történő kipróbálás pedig még tovább tarthat.” A tanulmány a Gene Therapy folyóirat online kiadásában jelent meg.
Kapcsolódó írások:
Figyelem! A cikkhez hozzáfűzött hozzászólások nem a ma.hu network nézeteit tükrözik. A szerkesztőség mindössze a hírek publikációjával foglalkozik, a kommenteket nem tudja befolyásolni - azok az olvasók személyes véleményét tartalmazzák.
Kérjük, kulturáltan, mások személyiségi jogainak és jó hírnevének tiszteletben tartásával kommenteljenek!
ma.hu legfrissebb hírei:
- 15:19 Műtét helyett kemoterápia is elegendő lehet a heredaganat kezelésére
- 14:15 Brit védelmi miniszter: Nagy-Britannia nem akar konfrontációba kerülni Oroszországgal
- 13:11 Cannes - Folytatódott a hollywoodi hangulat a fesztiválon
- 13:03 Hajóbaleset Verőcénél - OMSZ: fej- és kulcscsontsérülést szenvedett a balesetet túlélő férfi
- 13:02 Hajóbaleset Verőcénél - OKF: a parton, a vízen és a levegőből is kutatnak az eltűntek után
- 12:19 A PGA Championships verseny előtt tartóztatták le a világranglistát vezető Scottie Schefflert
- 12:01 Hajóbaleset Verőcénél - BRFK: három férfit és két nőt még keresnek
top fórum témák:
- Tanár Úr gyere, mindjárt lesz Lillád!2022.05.10 21:11
- AZ IGAZSÁG SOHA NEM KÉSŐ2022.05.10 21:07
- JólVanna2022.05.10 20:31
- Porvihar2022.03.29 16:11
- Mit szólsz? Ide minden baromságot...2022.03.29 16:06