Gyógymód egy súlyos bőrbetegségre

Létezik hatásos kezelés a pachyonychia congenitára

Amerikai kutatók egy nemzetközi tudóscsoporttal együttműködve felfedezték egy ritka, de súlyos bőrbetegség gyógymódját - olvasható egy, a Molecular Therapy folyóirat november 24-i számában megjelent új tanulmányban.

2009.12.07 12:33medipress.hu

A pachyonychia congenita nevű igen ritka bőrbetegséget a keratin génjének mutációja okozza, jellemzőena láb és a végtagok fájdalmas, hólyagszerű bőrkeményedéseivel jár, amelyek korlátozzák a páciens mozgását. Emellett más bőr- és körömproblémák is jelentkezhetnek.

Az új kezelés szere egy viszonylag új gyógyszercsoportba, a siRNA-ba tartozik, amely gátolja a kóros gén kifejeződését, azonban elősegíti a normál gének működését. Az egyetlen betegen elvégzett vizsgálat során a szer hatásosnak bizonyult, súlyos mellékhatások nem jelentkeztek. A páciens jobb lábán található bőrkeményedésbe gyógyszert, míg a bal lábán találhatóba placebót injekcióztak, előbbi leesett, míg utóbbi nem változott.

Az eredmények nagyon sokat ígérőek, mivel azt sugallják, hogy a siRNA csoport tagjai biztonsággal használhatók a bőrön és esetleg más olyan genetikai betegségekben is alkalmazhatók, amelyek esetében más terápiás lehetőségek nem állnak rendelkezésre” – mondta el Dr. Sancy Leachman, a tanulmány vezető szerzője.

Mivel az injekció beadása rendkívül nagy fájdalommal jár, a tudósok azon dolgoznak, hogy betegbarátabb változatot hozzanak létre belőle.

Kapcsolódó írások:

Amennyiben a Könyjelző eszköztárába szeretné felvenni az oldalt, akkor a hozzáadásnál a Könyvjelző eszköztár mappát válassza ki. A Könyvjelző eszköztárat a Nézet / Eszköztárak / Könyvjelző eszköztár menüpontban kapcsolhatja be.