Legyőzi a genetikai hibát

Felszabadítható a lerakódott kóros koleszterin

Felszabadítja a sejtek belsejében elraktározott káros koleszterint egy vegyület, amelyet egerekben azonosítottak amerikai kutatók.

2009.01.27 17:20MTI
nyomtatásKinyomtatom
beszélj rólaFórumozok róla
+Nagyobb betűméret-Kisebb betűméretbetűméret

A megállapítás, amelyet az amerikai tudományos akadémia folyóiratában (PNAS) hétfőn közöltek, megnyitja az utat egy genetikai rendellenesség terápiájának kidolgozása előtt. Ennél az örökletes zavarnál - az úgynevezett NP-C betegségnél - a test szerveiben abnormálisan magas a koleszterinszint.
 
A sejtekben felhalmozódó koleszterin májbetegséghez, szellemi leépüléshez, neurodegenerációhoz vezet. A kór általában 15 éves kor alatt jelentkezik, a legtöbb páciens 20 éves kora előtt meghal, de sok tíz év alatti áldozat is van. 

Az NP-C felnőtt formája, mely az összes eset mintegy tizedét teszi ki, főként idegi és pszichológia tünetekben nyilvánul meg. "Kimutattuk, hogy a vegyület alkalmazását követően a sejtekben elraktározott hatalmas mennyiségű koleszterin hirtelen felszabadult, és normálisan feldolgozódott" - mondta John Dietschy, a tanulmány vezető szerzője, a Texas Southwestern Egyetem munkatársa. 

A kutatók az NP-C betegség egérmodelljébe injektálták a Cyclo névvel jelzett vegyületet: a koleszterin anyagcseréje az egészséges egerekéhez hasonlóan kezdett működni. 

A kezelés után 49 nappal a Cyclót kapott egerek szöveteiben még mindig lényegesen kisebb koleszterinszintet mértek, mint azokban az egerekben, amelyek nem a terápiás csoportban voltak. Dietschy azonban hangsúlyozta, hogy eredményeik nem jelentik az emberi NP-C gyógyítását. 

"Nem tudjuk még, mi történik molekuláris szinten, de az világos, hogy ez a vegyület valamiképpen legyőzi a genetikai hibát, amely az embereknél a koleszterin felhalmozódását okozza" - mondta a kutatóorvos. 

A további kísérletekben meghatározzák a vegyület terápiához szükséges koncentrációját, hatásának időtartamát, valamint azt, hogy mennyivel növekszik a kezelt állatok élethossza.

Kapcsolódó írások:

Amennyiben a Könyjelző eszköztárába szeretné felvenni az oldalt, akkor a hozzáadásnál a Könyvjelző eszköztár mappát válassza ki. A Könyvjelző eszköztárat a Nézet / Eszköztárak / Könyvjelző eszköztár menüpontban kapcsolhatja be.