Kutatás
Génterápiával sikerült helyreállítani süket egerek hallását
Az eredmények az első lépéseket jelenthetik a veleszületett halláskárosodásban szenvedő emberek génterápiája felé vezető úton.
2015.07.09 19:40MTIGénterápia segítségével adták vissza genetikai mutáció miatt süket egerek hallását amerikai kutatók.
Harvardi és bostoni szakértők a Science Translational Medicine című szaklapban mutatták be eredményeiket, amelyek az első lépéseket jelenthetik a veleszületett halláskárosodásban szenvedő emberek génterápiája felé vezető úton.
"Terápiánk egyelőre nem áll készen a klinikai vizsgálatokra, de úgy gondoljuk, a nem túl távoli jövőben az ember terápiája is lehetővé válik a fejlesztésével" - fogalmazott Jeffrey Holt, a Boston Children's Hospital munkatársa.
Több mint hetven különböző gén okozhat süketséget, amennyiben mutálódik. Holt és kollégája, Charles Askew, valamint a svájci École Polytechnique Fédérale de Lausanne munkatársai a TMC1 nevű génre összpontosítottak elsősorban. Azért ezt választották, mert ez a veleszületett süketség gyakori oka - az esetek 4-8 százalékában ez áll a háttérben. A TMC1 kódol egy fehérjét, amely központi szerepet játszik a hallásban, segítve a hang elektronikus jellé való konvertálását és az agyba történő továbbítását.
A tudósok a génterápiát két különböző mutáns egértípuson tesztelték.
Az egyik típusnál teljesen törlődött a TMC1 gén, ez jó példa az embereknél jelentkező lappangó TMC1-mutációra: a TMC1 két mutáns másolatával rendelkezőknél már nagyon fiatal korban, kétéves kor körül következik be a teljes hallásvesztés.
A másik, úgynevezett Beethoven-típusú egerekre különleges TMC1-mutáció, egyetlen aminosavban jelentkező változás jellemző, ez a TMC1-hez köthető süketség domináns formáját modellező változat. Ennél a kevésbé gyakori formánál már a mutáció egyetlen másolata fokozatos hallásvesztést okoz, ami 10-15 éves kor között kezdődik.
A kutatócsoport létrehozott egy genetikailag módosított vírust, amely megtámadhatja a belső fül bizonyos érzékelő sejtjeit, a szőrsejteket, és kijavítja a hibát. A vírusterápia azonban nem módosít a külső fül szőrsejtein.
Az első típusú mutációs modellnél a génterápia visszaállította a szenzoros szőrsejtek hangérzékelési képességét és az agytörzs hallásért felelős részének aktivitását is. A süket egerek visszanyerték hallásukat. A tesztek során a kutatók hirtelen hangos zajjal ijesztették meg a dobozba helyezett egereket. "A TMC1 mutációval rendelkező egerek csak ültek volna ott, a génterápián átesettek azonban olyan magasra ugrottak ijedtükben, mint a normális egerek" - mondta el Holt.
A domináns forma modellezése esetében egy rokon gén, a TMC2 segítségével végzett terápia ért el sikert sejtszinten és agyi szinten is, illetve részben sikeres volt a tényleges hallás helyreállításában.
Holt reményei szerint a következő 5-10 évben megkezdődhetnek a TMC1 génterápia klinikai kísérletei.
Jeffrey Holt hiszi, hogy a veleszületett süketség már formái is kijavíthatók ezen génterápiával.
Kapcsolódó írások:
Figyelem! A cikkhez hozzáfűzött hozzászólások nem a ma.hu network nézeteit tükrözik. A szerkesztőség mindössze a hírek publikációjával foglalkozik, a kommenteket nem tudja befolyásolni - azok az olvasók személyes véleményét tartalmazzák.
Kérjük, kulturáltan, mások személyiségi jogainak és jó hírnevének tiszteletben tartásával kommenteljenek!
ma.hu legfrissebb hírei:
- 0:30 Az Egyesült Államokban 25 év börtönbüntetést kapott Sam Bankman-Fried, az FTX alapítója
- 23:30 A Fehér Ház nem számít izraeli katonai műveletre Rafahban az erről szóló washingtoni egyeztetés előtt
- 22:35 Több mint 100 km/órás széllel és lehűléssel érkezett a hidegfront
- 22:30 Előállítottak egy 17 éves gyanúsítottat a francia középiskolák elleni merényletfenyegetések miatt
- 21:30 Korlátozások lesznek keddtől a ferihegyi repülőtér felé vezető úton
- 20:48 MÁV: április közepéig korlátozzák a vasúti forgalmat a Déli pályaudvar és Kelenföld között
- 20:11 A Nemzetközi Bíróság arra kötelezte Izraelt, hogy engedélyezzen több segélyszállítmányt a Gázai övezetbe
top fórum témák:
- Tanár Úr gyere, mindjárt lesz Lillád!2022.05.10 21:11
- AZ IGAZSÁG SOHA NEM KÉSŐ2022.05.10 21:07
- JólVanna2022.05.10 20:31
- Porvihar2022.03.29 16:11
- Mit szólsz? Ide minden baromságot...2022.03.29 16:06