Tragédia
Két gyermek halt meg a világ legdrágább SMA-gyógyszerének szedése után
A betegeknél akut májelégtelenség alakult ki, de a Zolgensma gyártója kitart amellett, hogy ez nem új "biztonsági probléma".
2022.08.12 16:31ma.huKét gyermek meghalt akut májelégtelenségben, miután a Zolgensma génterápiával kezelték őket, amelyet gyakran a világ legdrágább gyógyszereként emlegetnek - közölte csütörtökön a gyógyszer gyártója, a Novartis.
Az akut májelégtelenség "ismert mellékhatása" a gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegeknél alkalmazott gyógyszernek - közölte a svájci gyógyszergyár, de ezek az első halálos kimenetelű esetek, amelyeket ez a szövődmény okozott. A Novartis szerint a betegek kortikoszteroidokat kaptak, hogy megelőzzék a súlyos májkárosodást.
A halálesetek Oroszországban és Kazahsztánban történtek - közölte a vállalat, hozzátéve, hogy értesítette az egészségügyi hatóságokat azokon a piacokon, ahol a gyógyszert forgalmazzák, és tájékoztatta az egészségügyi dolgozókat is. A Zolgensma betegenként körülbelül 2 millió dollárba kerül.
"Az egészségügyi hatóságok felülvizsgálatáig és jóváhagyásáig a Zolgensma címkéjét frissíteni fogják, hogy tájékoztassák a felírókat arról, hogy halálos kimenetelű akut májelégtelenségről érkezett jelentés" - közölte a gyártó.
A Novartis hangsúlyozta, hogy bár a két halálos eset "fontos biztonsági információ", nem tekinthetők "új biztonsági jelzésnek", mivel a vállalat továbbra is "szilárdan hisz a Zolgensma általános kedvező kockázat/haszon profiljában". A gyógyszergyártó vállalat közölte, hogy a gyógyszert már több mint 2300 beteg kezelésére használták világszerte "klinikai vizsgálatokban, irányított hozzáférési programokban és kereskedelmi környezetben".
Eközben az orosz egészségügyi szabályozó hatóság, a Roszdravnadzor pénteken bejelentette, hogy "átfogó vizsgálatot" indított az egyik Zolgensma-kezelt beteg halálához vezető körülményekről.
Olga Germanenko, az orosz SMA Families jótékonysági alap vezetője pénteken a RIA Novosztyinak elmondta, hogy nem egy, hanem két beteg halt meg az országban: az egyik 2021-ben, még azelőtt, hogy a gyógyszer elérhetővé vált volna Oroszországban, a másik pedig idén júniusban.
"Az első gyermek a gyártó által szervezett sorsoláson keresztül kapta meg a gyógyszert azokban az országokban, ahol az nem volt elérhető. A második gyermek már megkapta a terápiát a szövetségi költségvetés terhére" - mondta.
Germanenko azt is hangsúlyozta, hogy nem lehet garantálni egyetlen gyógyszer biztonságosságát sem, és vizsgálatot kell végezni annak megállapítására, hogy volt-e közvetlen összefüggés a Zolgensma használata és a halálesetek között.
A gerincvelői izomsorvadás egy genetikai betegség, amely az izmok elgyengüléséhez és végül leállásához vezet. A betegség súlyos formáival született csecsemők általában meghalnak, mielőtt betöltenék a második életévüket. A Zolgensma 2019-ben kapott engedélyt az Egyesült Államokban a kétévesnél fiatalabbaknál történő alkalmazásra, és 2020 elején elnyerte a feltételes uniós engedélyt. Az orosz egészségügyi minisztérium tavaly decemberben törzskönyvezte az egyszeri intravénás injekció formájában alkalmazott kezelést. A Zolgensma egyike az SMA kezelésére szolgáló mindössze három létező gyógyszernek.
Figyelem! A cikkhez hozzáfűzött hozzászólások nem a ma.hu network nézeteit tükrözik. A szerkesztőség mindössze a hírek publikációjával foglalkozik, a kommenteket nem tudja befolyásolni - azok az olvasók személyes véleményét tartalmazzák.
Kérjük, kulturáltan, mások személyiségi jogainak és jó hírnevének tiszteletben tartásával kommenteljenek!
ma.hu legfrissebb hírei:
- 1:30 Esküt tettek Tatán a PzH 2000 önjáró lövegek kezelői
- 0:30 BKK: vasárnap kezdődik a fővárosi tavaszi nagytakarítás
- 23:30 A L'Oréal 8,3 százalékkal növelte árbevételét az első negyedévben
- 22:30 Az év végig megkétszerezi napenergia-termelő kapacitásait a Budapesti Közművek
- 21:30 Bakondi György: a migrációs paktum kudarcra van ítélve
- 20:50 Kizuhant egy hároméves kisgyermek egy emeletes ház ablakából Csepelen
- 19:44 Az EU szankciókat vezet be szélsőséges izraeli telepesek ellen Ciszjordániában
top fórum témák:
- Tanár Úr gyere, mindjárt lesz Lillád!2022.05.10 21:11
- AZ IGAZSÁG SOHA NEM KÉSŐ2022.05.10 21:07
- JólVanna2022.05.10 20:31
- Porvihar2022.03.29 16:11
- Mit szólsz? Ide minden baromságot...2022.03.29 16:06